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Boehringer Ingelheim traz alternativa à fibrose cística

Por meio de parceria global, empresa anuncia terapia de primeira linha para a doença

A Boehringer Ingelheim anunciou uma parceria global com a UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium (GTC), Imperial Innovations e Oxford BioMedica (OXB) para o desenvolvimento de uma terapia de primeira linha de longa duração para pacientes com fibrose cística. A nova parceria reúne a liderança acadêmica da GTC no desenvolvimento de terapias genéticas e da OXB em produzir terapias baseadas em vetores virais, bem como a capacidade da Boehringer Ingelheim em descobrir e desenvolver agentes terapêuticos inovadores.

A fibrose cística é uma doença genética que cursa com infecções pulmonares persistentes, que geralmente limitam a função respiratória do paciente. Existem mais de duas mil mutações identificadas nos genes do Regulador de Condutância Transmembrana da Fibrose Cística (CFTR), e muitas delas influenciam nas chances de uma pessoa desenvolver a doença, que atinge cerca de 70 mil pessoas no mundo. Tanto os tratamentos existentes quanto os que estão em processo de desenvolvimento, apenas diminuem a velocidade de progressão da doença. Por isso, a fibrose cística continua a ser associada a uma alta taxa de mortalidade, além de a quantidade de terapias que os pacientes necessitam para tratar a doença ser alta. Além disso, os tratamentos disponíveis provocam efeitos diversos, dependendo da mutação causadora da fibrose cística. Em função disso, existe uma necessidade crítica de terapias que tratem todas as mutações do gene CFTR, e a terapia genética tem o potencial para resolver esse problema.

Nova abordagem de tratamento

A parceria anunciada pela Boehringer Ingelheim irá focar em uma nova abordagem usando o vetor lentiviral deficiente para replicação em uma formulação inalada, que irá introduzir uma cópia saudável do gene CFTR nas células pulmonares. Essa metodologia tem demonstrado uma alta eficiência na transferência dos genes, além de oferecer a possibilidade de repetição do tratamento para manter o efeito terapêutico. A terapia genética é o único método que, até hoje, consegue atingir todos as mutações do gene CFTR, com potencial para oferecer uma opção de tratamento universal.

A Boehringer Ingelheim possui a opção de licenciar os direitos globais exclusivos para desenvolver, fabricar, registrar e comercializar a terapia gênica baseada em vetores lentivirais para o tratamento da fibrose cística. Durante esse período, os parceiros trabalharão juntos nesse projeto com o financiamento da Boehringer Ingelheim.

Fonte: Boehringer Ingelheim

Imagem: Shutterstock


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Fibrose cística ganha medicamento inédito no Brasil

(Texto atualizado em 02/01/2020 às 12:12 pm)

A Anvisa aprovou nesta segunda-feira (23/7) o registro de um medicamento novo para o tratamento da fibrose cística. A nova alternativa de tratamento é o Orkambi® (lumacaftor + ivacaftor), que até o momento não estava disponível no país.

A fibrose cística é uma doença de origem genética e ainda incurável que provoca o acúmulo de muco no pulmão, levando a inflamações e infecções que podem causar insuficiência respiratória.

De acordo com a bula do medicamento, o uso do Orkambi® resulta em melhorias rápidas e prolongadas da função pulmonar, reduzindo as situações de hospitalização dos pacientes. Outro efeito positivo do medicamento é a melhora nas avaliações nutricionais das pessoas que se submeteram ao tratamento.

O medicamento será oferecido na forma de comprimido nas concentrações de 100mg + 125mg e 200mg + 125mg.

O medicamento aprovado pela Anvissa será produzido pelas empresas Aesica Queenborough Ltda, localizada em Queenborough, Reino Unido, e Vertex Pharmaceuticals Inc., localizada em Boston, EUA. A dona do registro no Brasil é a empresa Vertex Farmacêutica do Brasil Ltda, que é a responsável por trazer o produto para o mercado nacional.

Como funciona o Orkambi® (lumacaftor + ivacaftor)

O medicamento é indicado para pacientes acima de 6 anos de idade e adultos para o tratamento da Fibrose Cística (FC) contendo mutação F508del no gene regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR).

ORKAMBI® (lumacaftor + ivacaftor) é uma formulação em comprimidos de uma combinação em dose fixa de lumacaftor, um ativo corretor de CFTR, e ivacaftor, um agente potencializador de CFTR, de modo que ORKAMBI® (lumacaftor + ivacaftor) atua na causa subjacente de FC para aqueles pacientes que possuem os dois genes CFTR com mutação F508del.

Fonte: Anvisa

 


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