Pais arrecadam R$ 3,6 milhões para tratar criança com doença rara

Com os pais por perto, Jonatas Opnkoski abre os olhos e tenta falar as primeiras palavras. Vítima de uma doença genética, essas são as ações que ele consegue fazer. O bebê de um ano não consegue engatinhar e nem mesmo respira por conta própria.

Jonatas é portador da AME (atrofia muscular espinal), doença rara que causa degeneração de neurônios na medula espinal, o que leva à diminuição da força muscular e à paralisia progressiva, afetando principalmente os músculos respiratórios.

Por isso, mesmo em casa ele permanece ligado ao aparelho respiratório –foram sete meses no hospital, antes de receber alta no fim de julho.

A doença não tem cura, mas em dezembro do ano passado a empresa suíça

Biogen conseguiu a aprovação na FDA (órgão regulador dos medicamentos nos EUA) do remédio Spinraza. No fim de agosto, a Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) também aprovou o registro do medicamento.

A companhia diz que o medicamento permite aos pacientes fazerem algumas ações simples sozinhos, como se sentar, levantar e até andar.

O custo, porém, é alto. No primeiro ano, são necessárias seis injeções de 5 mililitros cada, por um custo total de US$ 750 mil (R$ 2,34 milhões). A partir do segundo ano, o número de doses e o valor caem pela metade, para US$ 375 mil. A empresa diz que o valor é consistente com o custo de terapias para doenças raras e não há uma definição de preço para o Brasil.

Por causa do grande valor valor, os pais de Jonatas, Renato, 20, e Aline Openkoski, 21, decidiram começar uma campanha, ainda vigente, para arrecadar recursos. Eles abriram três contas para receber doações e criaram uma página no Facebook, que conseguiu 170 mil seguidores.

Com doações até de desconhecidos de fora do país, o casal de Joinville, em Santa Catarina, já arrecadou R$ 3,6 milhões, o suficiente para um ano de tratamento. “A gente ficou muito surpreso com o tamanho que isso tomou”, diz Renato.

Dona de uma loja de roupas, Solange Klettenberg criou uma rifa e arrecadou R$ 1.200. Já uma amiga da família, que mora nos EUA, criou a campanha Ame Jonatas em um site de crowdfunding e conseguiu R$ 147 mil.

A família pretende manter a busca por recursos, já que Jonatas vai precisar tomar o remédio por toda a vida.

IMPORTAÇÃO

Mesmo com o registro no Brasil, o Spinraza ainda não está disponível no SUS.

A Anvisa afirma que a doença AME não possuía opções terapêuticas no Brasil e que a análise do processo para registro recebeu prioridade.

A farmacêutica Biogen, para comercializar a droga, precisa agora enviar uma solicitação de definição de preço para a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos do Ministério da Saúde -o que, segundo a pasta, ainda não aconteceu. Realizado o pedido, o ministério tem até 90 dias para se posicionar.

A Biogen afirma ainda não ter previsão de valores e de prazo para envio da solicitação de definição de preço.

Renato afirma que não tentará conseguir o remédio por vias judiciais. A ideia dos pais de Jonatas é importar o Spinraza. Para isso, é preciso obter a autorização da Anvisa.

Mesmo com essa licença em mãos, a família ainda não pensa em importar o remédio. Recentemente, Jonatas teve uma parada respiratória e precisou ser novamente internado e sedado.

Os médicos, de acordo com Renato, encontraram coágulos no bebê, o que impossibilitaria o uso do remédio. “Vamos importar na hora certa. Não adianta pedir o medicamento e não poder usá-lo. É preciso ter em mente que a perda de força muscular é proporcional ao avanço da doença, que não tem cura”, diz.

Movimento Comprometido

Conheça a atrofia muscular espinal

A atrofia muscular espinal (AME) é caracterizada pela perda de células nervosas importantes para o funcionamento de músculos, especialmente aqueles mais centrais no organismo

As formas mais comuns são aquelas ligadas a uma proteína apelidada de SMN. A SMN é importante para a sobrevivência do neurônio motor, que chega ao músculo

Estima-se que entre 1 a cada 6.000 e 1 a cada 10.000 crianças nascidas tenham a doença

Tipo 1

O mais grave e pode afetar bebês desde o útero da mãe. O maior risco de vida advém do comprometimento dos músculos respiratórios.
A maior parte morre antes dos dois anos de vida
Tipo 2

Os sintomas, menos intensos, afetam crianças dos seis aos 18 meses. Elas podem conseguir sentar e até mesmo ficar em pé e andar. Quanto mais cedo o diagnóstico, pior o prognóstico
Tipo 3

Aparece entre os 2 e 17 anos de idade e é caracterizado por dificuldade em correr ou em levantar de uma cadeira. Nesse caso, há pouco impacto na expectativa de vida

Tratamento

O único tratamento medicamentoso disponível, que ajuda a frear a progressão da doença, é o medicamento nusinersena (Spinraza), recém-aprovado no Brasil
Nos EUA, o preço aprovado é US$ 125.000 por dose. São necessárias seis doses anuais no primeiro ano; há receio de que o preço impeça o acesso.

Fonte: Folha de São Paulo